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这个消瘤药今天轰动全球,它究竟有何魔力?

时间:2018-10-17来源:广州御生堂中医肿瘤医院作者:御生堂中医点击: 162次
美国波士顿边上的一个生物技术公司Tesaro火了,股票开市后翻了一倍还多,从$37瞬间飙到$77。 这一切都因为他家公布了抗癌新药Niraparib的三期临床实验数据,结果出人意料的好,肯定会

美国波士顿边上的一个生物技术公司Tesaro火了,股票开市后翻了一倍还多,从$37瞬间飙到$77。

这一切都因为他家公布了消瘤新药Niraparib的三期临床实验数据,结果出人意料的好,肯定会不久上市。

这是生物制药圈的常态,高风险高回报。任何新药临床结果出来之前,谁都不敢打保票,如果失败,一文不值;如果成功,股价暴涨。

在今天之前,Tesaro股价一年之内其实已经跌了33%,一夜之间咸鱼翻身。不知会有多少医师跳出来说:我早就让你们抄底吧,不听我的!

这个神奇的药是什么?

此药名叫Niraparib,是一个针对PARP基因的靶向药物,主要针对的是BRCA1/2基因突变的癌症,比如卵巢癌和乳腺癌。

对了,它是口服药,所以病人按时在家里吃就好,不用去医院输液啥的。

它效果到底有多好?

公布的是一项针对晚期卵巢癌的三期临床数据,这类病人第一次化疗后,很多人会看似调理,检查不到癌症,但不幸的是90%都会复发,需要第二次化疗,以前在两次治疗之间的维持期,没有别的好办法,明知很可能复发,还是只能干等。

公布的临床试验就是在维持期中,使用Niraparib,结果发现有奇效:对有BRCA基因突变的卵巢癌,第一次化疗后,如果保持每日口服Niraparib一次,中位无进展生存时间是21个月,而对照组使用安慰剂的病人,只有短短5.5个月。

无进展生存是癌症临床试验比较常用的指标之一,描述的不是病人总生存时间,而是有效控制肿瘤的时间,这段时间内,肿瘤可能是缩小,也可能是没变,总之,没有恶化,病人生活状态会比较好,生活质量高。

21个月对5.5个月,几乎是4倍!

当然,病人的总生存时间肯定会超过无进展生存,也就是说化疗后,再使用Niraparib维持的BRCA突变病人,平均生存将超过21个月,接近两年,这对晚期卵巢癌病人来说,可以说是革命性的好消息。

毫无疑问,一旦此药上市,医生和病人都会毫不犹豫选择,这就是这个药值钱,股票公司暴涨的根本原因。

为什么此药这么神?

刚才说了,Niraparib是属于PARP抑制剂,这是一类针对PARP基因的靶向药物,它不是对任何癌症都有效,而是主要用于BRCA1/2基因突变的病人,这体现了现在常说的癌症精准医疗。

为什么PARP对BRCA突变癌细胞特别有效?

PARP和BRCA是细胞内负责修复DNA突变的两个主要基因,是守护我们细胞健康的左右护法。由于环境的影响,我们身体里随时随地都在发生DNA突变,但由于这两个护法的存在,保证了DNA突变后,99.9999%以上都能被顺利修复,不然癌症发病率会比现在高得多。

但有些人由于先天或者后天原因,细胞BRCA基因本身就发生了突变,失去活性,因而他们的DNA突变后修复概率大大减弱,会快速积累更多的基因突变,这类人群产生癌症的概率也就大大增加。

由于还不完全清楚的原因,BRCA突变后主要影响女性,尤其会导致患卵巢癌和乳腺癌提高。其中患乳腺癌概率从不到10%,增加到55%到65%;患卵巢癌概率从1%,比较多增加到39%。

BRCA突变对癌细胞来说是双刃剑。

一方面,它是优势,因为它能更快地积累基因突变,进化得更快,更容易产生耐药性,等等。

但另一方面,它是劣势,因为已经没有BRCA的癌细胞,如果再没有了PARP,就彻底失去了修复DNA的能力,这会导致极度混乱,很快细胞就会死亡,即使癌细胞也不行。由于已经没有BRCA,癌细胞变得非常依赖PARP。一点混乱是优势,彻底混乱谁都受不了。

比较强调组织纪律性的是谁?不是普通群众,而是黑社会。

癌细胞就像黑社会,他们喜欢通过BRCA突变来获得一些不守规矩的能力,平时很爽,但BRCA+PARP同时没有的话,就变成了自杀性疯狂。黑社会,卒。

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专攻中晚期胃癌